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医療・医薬業界
どーせなら、覚えちゃお!

コラム<どーせなら、覚えちゃお! Vol.64>
Q:医薬品の公知申請って、どういうこと?

2016年9月21日

A:
 「海外では認められている医薬品なのに、どうして日本では使えないんだ!」
 はい。日本には独特の承認手続きの流れもあり、この問題は昔からよく議論されてい
ました。
 今日はその問題を一歩進めた制度「公知申請」についての解説です。さて、公知申請
とはどんな制度なのか? ・・・先に結論を。
 「欧米では使用が認められている医薬品の効能・効果が、日本では承認されていない
(適応外薬)場合、欧米での承認・使用実績や根拠となる資料をもとに、有効性や安全
性が医学薬学上公知であるとして、臨床試験の全部又は一部を新たに実施しなくても効
能・効果等の承認申請を行ってもよいという制度
」。それが公知申請です。
 欧米では承認されていても、日本では承認されていないために使用できないいわゆる
ドラッグ・ラグ」という状況を解消することが目的です。

<さらに詳しく>
 続いては公知申請の流れについて。
 具体的には、国内の医学会や患者団体が、欧米で承認されている医薬品や国内で承認
された効能・効果、用法・用量と異なる医薬品について使用できるよう要望します。厚
労省の「医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議」は、この要望を受け、①
医療上の必要性が高い②同検討会議のワーキンググループが有効性や安全性が医学薬学
上公知であるかどうかを検討し、報告書を作成③同検討会議が報告書に基づいて公知申
請の妥当性を判断-し、公知申請が可能と判断された医薬品について、薬事・食品審議
会の医薬品部会が事前評価を行います。

 薬事・食品審議会医薬品部会の事前評価の段階では、追加される効能・効果等は医薬
医療機器等法上の承認を受けてはいませんが、「適応外薬」の保険適用を迅速化するた
め、事前評価が終了した段階で、保険適用になります。この保険適用は、厚労省保険局
医療課長名で、都道府県を通じて医療機関や審査支払機関に周知されます。

 製薬メーカーは公知申請後、治験などを経て薬食審に、効能・効果等の一部変更等の
承認申請を行い、承認されると医薬医療機器法に基づく医薬品の効能・効果等となり、
公知申請による効能・効果の追加ではなく、本来の承認手続きによる効能・効果となり
ます。もちろん、保険適用であることには変わりはありません。
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